質(zhì)粒作為生物藥物近年來基因和細(xì)胞治療行業(yè)的快速增長極大地增加了對(duì)質(zhì)粒 DNA 的需求。質(zhì)粒用于將編碼治療性蛋白質(zhì)、RNA 或抗原的遺傳信息或基因直接遞送至患者的靶細(xì)胞（圖 1A和表 1)。此外，質(zhì)粒還用作載體來遞送基因編輯系統(tǒng)的分子組件（例如，編輯酶、RNA向?qū)Вǔ纱匾?guī)則間隔的短回文重復(fù)DNA序列（CRISPR）、鋅指核酸酶（ZFN）和轉(zhuǎn)錄激活劑樣效應(yīng)核酸酶 (TALEN)。在此類體內(nèi)用途中
前言佐劑一詞源自拉丁語單詞ad和juvare，意思是“幫助”。佐劑的作用是幫助引導(dǎo)共同給藥的疫苗抗原產(chǎn)生保護(hù)所需的免疫反應(yīng)。由于對(duì)其作用機(jī)制的了解不足，新的佐劑開發(fā)一直舉步不前。最近，Toll樣受體（TLRs）的發(fā)現(xiàn)徹底改變了這一領(lǐng)域，TLRs是一種先天免疫受體，直接或間接負(fù)責(zé)檢測病原體相關(guān)分子模式（PAMP），并通過激活先天和適應(yīng)性免疫途徑對(duì)其作出反應(yīng)。天然存在和合成的TLR激動(dòng)劑可以利用這些內(nèi)
近幾十年來的研究創(chuàng)新為 mRNA 作為新興疫苗技術(shù)的發(fā)展奠定了基礎(chǔ)。與傳統(tǒng)疫苗平臺(tái)相比，基于 mRNA 的疫苗開發(fā)相對(duì)于其它類型疫苗的加速得益于其簡單的生產(chǎn)過程和安全性。首先，mRNA 不構(gòu)成插入誘變的風(fēng)險(xiǎn)。它是非感染性的，并在細(xì)胞內(nèi)自然降解。其次，可以通過修飾和各種遞送方法使 mRNA 更加穩(wěn)定，使其在宿主細(xì)胞中高效且易于翻譯。此外，可以使用體外轉(zhuǎn)錄 (IVT) 反應(yīng)在無細(xì)胞系統(tǒng)中制備 mRNA
混合建模在基于數(shù)字孿生的實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)中的應(yīng)用 生物過程的動(dòng)力學(xué)和相關(guān)的機(jī)械復(fù)雜性不包括在傳統(tǒng)的統(tǒng)計(jì)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì) (DoE) 技術(shù)中，這些技術(shù)可以幫助研究人員找到生物過程的最佳條件。這些方法通常用于研究過程參數(shù)之間的相互作用，并確定每個(gè)參數(shù)對(duì)目標(biāo)響應(yīng)變量的影響的顯著性，例如滴定度和產(chǎn)量，特別是在合格的規(guī)?？s小模型中，以量化跨規(guī)模的關(guān)鍵工藝參數(shù)的設(shè)定點(diǎn)和允許范圍。 近年來，以模擬給定生物過程為目的的數(shù)字孿生，
加速腺相關(guān)病毒 (AAV) 生產(chǎn)的規(guī)模放大是非常可取的，以滿足對(duì)基因療法日益增長的需求。然而，用于 AAV 基因療法的生物工藝的開發(fā)仍然耗時(shí)且具有挑戰(zhàn)性。質(zhì)量源于設(shè)計(jì) (QbD) 方法可確保生物工藝設(shè)計(jì)滿足所需的產(chǎn)品質(zhì)量和安全性。快速壓力測試、可開發(fā)性篩選和規(guī)模縮小技術(shù)有可能在 QbD 框架內(nèi)簡化 AAV 產(chǎn)品和生物工藝的開發(fā)。在這里，我們將回顧它們?cè)诳贵w生產(chǎn)開發(fā)中的成功應(yīng)用如何轉(zhuǎn)化至 AAV，以
疫苗是預(yù)防和控制傳染病最經(jīng)濟(jì)、有效的手段，疫苗接種是通過誘導(dǎo)機(jī)體產(chǎn)生保護(hù)性免疫應(yīng)答來預(yù)防和控制人類和動(dòng)物疾病的常規(guī)方法。疫苗技術(shù)已經(jīng)從以巴斯德原則的病原體“分離、滅活和注射”發(fā)展到基于基因工程、免疫學(xué)、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、反向疫苗學(xué)和系統(tǒng)生物學(xué)融合的現(xiàn)代疫苗技術(shù)，正在向著癌癥、自身免疫病和其他慢性疾病等領(lǐng)域拓展。面對(duì)當(dāng)今重大、復(fù)雜、突發(fā)、高變病原體，傳統(tǒng)疫苗學(xué)方法難以滿足需求，而且還有部分重大感染性疾病的
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