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Treg的未來：CAR-Treg

轉(zhuǎn)自小藥說藥前言調(diào)節(jié)性T細胞（Treg）是免疫細胞的一小部分，專門用于抑制過度免疫激活和維持免疫穩(wěn)態(tài)。在過去二十年中，嵌合抗原受體（CAR）的開發(fā)和基因組編輯的進展促進了T細胞治療的優(yōu)化, 這些技術(shù)現(xiàn)在被用于增強Treg細胞的特異性和功能性, 以Treg細胞為基礎(chǔ)的自身免疫和移植治療正得到快速的發(fā)展。Treg的分類和功能Treg是T細胞的一個子集， 占CD4+T細胞總數(shù)的5-10%，具有維持體內(nèi)平

現(xiàn)貨型CAR-T療法的危機：Cas9基因編輯后，T細胞繁現(xiàn)染色體異常

撰文丨王聰編輯丨王多魚排版丨水成文轉(zhuǎn)自生物世界2017年，美國 FDA 批準了首款 CAR-T 細胞療法上市，人類進入細胞治療時代，CAR-T 細胞療法在血液類癌癥中取得了很好的臨床效果。目前，已上市的幾款 CAR-T 療法都是使用的來自癌癥患者自身的自體 T 細胞，自體細胞療法的優(yōu)勢在于能夠在患者體內(nèi)長時間發(fā)揮作用，且不產(chǎn)生排異反應(yīng)，但該方法也存在著許多局限性，自體細胞療法耗時長，一些急性白血病

長文深挖RNA藥物研發(fā)：ASO，siRNA傻傻分不清楚？

以下文章來源于Claudisiran藥藥 ，作者機車寶貝如果說發(fā)現(xiàn)RNA是起點，那么兩條單鏈RNA可以base-pair的發(fā)現(xiàn)就是解鎖RNA成藥性的鑰匙。1RNA藥物研發(fā)歷史RNA的發(fā)現(xiàn)可追逐到1890年，自此之后很長一段時間RNA都被認為只能以單鏈的形式存在。1939年，RNA被發(fā)現(xiàn)具有“合成/表達蛋白”的功能。直到1956年，MIT的生物物理學(xué)家Alexander Rich發(fā)現(xiàn)兩條單鏈的RNA

核酸藥物產(chǎn)業(yè)鏈、臨床進展及競爭格局

非病毒性CAR-T的過去、現(xiàn)在和未來

前言過繼轉(zhuǎn)移嵌合抗原受體（CAR）T細胞是一項強有力的技術(shù)，它徹底改變了免疫治療的方式。其在難治性和復(fù)發(fā)性血液系統(tǒng)惡性腫瘤中完全和長期的療效令人印象深刻，這也為實體腫瘤的治療開辟了新的可能性。然而，細胞治療的廣泛應(yīng)用受到了T細胞轉(zhuǎn)染常用病毒載體自身局限的阻礙。在mRNA疫苗和CRISPR/Cas9精準基因編輯的時代，新的無病毒T細胞工程化方法正在成為下一代CAR-T細胞制造的更通用、靈活和可持續(xù)的

藥物晶體領(lǐng)域常用術(shù)語大盤點

來源：藥渡撰文：小七 編輯：丸子“晶型，晶習(xí)和晶系有什么區(qū)別嗎？”“亞穩(wěn)晶型就一定不穩(wěn)定嗎？”“亞穩(wěn)區(qū)間是什么意思呢？”以上是平時交流過程中筆者被問到的一部分有代表性的問題。近些年，國內(nèi)越來越重視藥物結(jié)晶這一領(lǐng)域，中國藥典有發(fā)布晶型研究相關(guān)的指導(dǎo)原則，國內(nèi)的CRO龍頭以及頂尖創(chuàng)新藥企也都在建設(shè)完善的結(jié)晶平臺。實踐過程中筆者發(fā)現(xiàn)，不只是結(jié)晶領(lǐng)域的研究人員，其他方向的如材料，藥化和藥劑的研究人員