基因療法作為強(qiáng)大且潛在的治愈性療法對于各種其它方式難以治療的疾病具有很大的應(yīng)用前景。重組腺相關(guān)病毒(rAAV) 是目前基因治療領(lǐng)域體內(nèi)治療的首選載體。rAAV 是一種安全有效的治療性基因遞送工具，因?yàn)樗狈χ虏⌒?、無法自主復(fù)制以及能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)分裂和非分裂細(xì)胞。迄今為止，超過200 項(xiàng)正在進(jìn)行或已完成的基因治療臨床試驗(yàn)使用rAAV 來遞送治療性基因，并且這一趨勢在最近十年繼續(xù)增加。 大規(guī)模生產(chǎn) rAAV
開發(fā)針對新細(xì)胞培養(yǎng)的商業(yè)化灌流工藝需要一系列步驟，涉及從 μL 到實(shí)驗(yàn)室生物反應(yīng)器的 L級規(guī)模實(shí)驗(yàn)，最后到數(shù)千升商業(yè)化規(guī)模。下圖說明了開發(fā)新的商業(yè)化灌流培養(yǎng)的過程，由三個部分組成：克隆和培養(yǎng)基篩選、灌流細(xì)胞培養(yǎng)開發(fā)和工藝放大。這些部分中的每一個都有自己的目標(biāo)，并且需要不同的技術(shù)。通常，在工藝開發(fā)開始時，會有幾百個克隆，來自細(xì)胞系的制備和開發(fā)，其可以與多種培養(yǎng)基組成結(jié)合，用于表達(dá)給定的目的蛋白。在第
臨床成功的ADCs的設(shè)計(jì)不僅取決于有效載荷的效力及其附著點(diǎn)、連接子的穩(wěn)定性和有效的藥物釋放，而且還取決于抗體和生物偶聯(lián)技術(shù)的選擇。在過去10年中，所有經(jīng)FDA批準(zhǔn)的ADC都是以ADC的異構(gòu)混合物的形式存在，單抗的不同位置上附著著不同數(shù)量的藥物。偶聯(lián)位點(diǎn)對ADC穩(wěn)定性及其藥代動力學(xué)具有顯著的影響，高DAR（藥物抗體比）常常導(dǎo)致血漿清除迅速，而低DAR的ADC則表現(xiàn)出的活性較弱。在ADC的藥物中，
基因療法作為強(qiáng)大且潛在的治愈性療法對于各種其它方式難以治療的疾病具有很大的應(yīng)用前景。重組腺相關(guān)病毒(rAAV) 是目前基因治療領(lǐng)域體內(nèi)治療的首選載體。rAAV 是一種安全有效的治療性基因遞送工具，因?yàn)樗狈χ虏⌒浴o法自主復(fù)制以及能夠轉(zhuǎn)導(dǎo)分裂和非分裂細(xì)胞。迄今為止，超過200 項(xiàng)正在進(jìn)行或已完成的基因治療臨床試驗(yàn)使用rAAV 來遞送治療性基因，并且這一趨勢在最近十年繼續(xù)增加。 大規(guī)模生產(chǎn) rAAV
吸入制劑是一種特殊劑型，可以將溶解或分散于固體或液體介質(zhì)中的藥物，以氣溶膠或氣體的形式，遞送到至呼吸道、肺部，發(fā)揮局部或全身作用。吸入制劑目前是全球急慢性呼吸系統(tǒng)疾病防治的主要劑型，在治療如哮喘和慢性阻塞性肺疾?。–OPD）等疾病中發(fā)揮重要的作用。吸入藥物經(jīng)過吸入裝置的處理，達(dá)到高微細(xì)顆粒比、高肺部沉積率的狀態(tài)，在長期使用中吸入裝置還需具備輸出劑量恒定和準(zhǔn)確、
不斷增加的分子多樣性正在產(chǎn)生對“重新發(fā)明”工藝開發(fā)和控制策略的需求。 分子多樣性的增加導(dǎo)致了工藝開發(fā)和控制方面的更多挑戰(zhàn)。生產(chǎn)和在線分析監(jiān)測技術(shù)的進(jìn)步并沒有趕上當(dāng)今候選藥物管線中出現(xiàn)的創(chuàng)新候選藥物和新興模式。缺乏針對這些模式的預(yù)先確定的工藝和分析平臺通常會導(dǎo)致更長的開發(fā)時間。新模式由于其復(fù)雜性而更難以完全表征，并且，一些高度復(fù)雜的檢測需要數(shù)周才能完成。因此，質(zhì)量屬性的失敗通常是在檢測完成后才發(fā)現(xiàn)的
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