隨著分子生物學(xué)技術(shù)的不斷發(fā)展，基因突變與疾病的關(guān)系得到了越來(lái)越深入的認(rèn)識(shí)，核酸藥物也因其在疾病診斷和治療方面的巨大應(yīng)用潛力而備受關(guān)注。核酸是 DNA 和 RNA 的總稱，其中 DNA 是儲(chǔ)存、復(fù)制和傳遞遺傳信息的物質(zhì)基礎(chǔ)，RNA 則在蛋白質(zhì)合成中起著重要作用，我們通常將以 DNA 為載體或操作對(duì)象的藥物稱為基因藥物，以 RNA 為載體或靶向?qū)ο蟮乃幬锓Q為核酸藥物。圖1：中心法則內(nèi)容圖解核酸藥物可以
來(lái)源：智慧芽、醫(yī)芯資本報(bào)告作者：謝飛
轉(zhuǎn)自小藥說(shuō)藥前言抗體偶聯(lián)藥物（ADC）是一種復(fù)雜分子，其中單克隆抗體與細(xì)胞毒性藥物（小分子有效載荷）通過(guò)連接子相連，形成偶聯(lián)物。2000年，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了首個(gè)ADC Gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）用于治療CD33陽(yáng)性急性髓細(xì)胞白血病。2010年，由于不良事件，特別是肝臟副作用，Mylotarg退出市場(chǎng)，隨后于2017年又獲得批準(zhǔn)。自2000年Mylotarg批準(zhǔn)以
近年來(lái)，以免疫檢查點(diǎn)抑制劑為首要代表的腫瘤免疫療法在人類對(duì)抗癌癥的戰(zhàn)爭(zhēng)中取得了重大的勝利，然而仍然有2/3的腫瘤對(duì)免疫治療并不敏感，其原因在于腫瘤中浸潤(rùn)性抗腫瘤免疫細(xì)胞的缺失。同時(shí)由于大多數(shù)腫瘤本身就具有細(xì)胞凋亡的天然抗性，因此靶向非凋亡性細(xì)胞死亡可能是將這些對(duì)免疫治療無(wú)效的“冷”腫瘤轉(zhuǎn)換成“熱”腫瘤的關(guān)鍵。在這種情況下，充分理解非凋亡式細(xì)胞死亡在腫瘤免疫反應(yīng)中的作用及內(nèi)部機(jī)理是十分必要的。最近，
新藥研發(fā)一直被認(rèn)為是高風(fēng)險(xiǎn)、高收益的活動(dòng)，過(guò)去業(yè)界一直流傳著“雙十”的說(shuō)法，意思是：新藥研發(fā)需要耗時(shí)十年，耗資十億美金。如今，各大跨過(guò)藥企覺(jué)得很“冤枉”，認(rèn)為如今的一個(gè)新藥研發(fā)的成本可遠(yuǎn)不止這數(shù)字，按照2014年Tufts Center的統(tǒng)計(jì)報(bào)告，目前研發(fā)個(gè)新藥的成本已經(jīng)高達(dá)25.88億美金。但更多其他的數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)出來(lái)的結(jié)果卻大相徑庭，真實(shí)情況究竟如何，讓我們一起探個(gè)究竟。智銀醫(yī)藥 | 來(lái)源智銀資本
靶向蛋白降解（Targeted protein degradation, TPD）是藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域一種極具前景的策略。蛋白質(zhì)水解靶向嵌合體（PROTAC）是TPD策略最具代表性的技術(shù)，其原理是利用泛素-蛋白酶體系統(tǒng)（UPS）降解含有胞質(zhì)結(jié)構(gòu)域的靶蛋白[1]（圖1）。除PROTAC外，基于溶酶體的TPD策略（LYTAC）、基于抗體的PROTAC（AbTAC）和自噬靶向嵌合體（AUTOTAC）已在降解膜
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